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Arzneimittel
Axicabtagen-Ciloleucel – Neubewertung nach Überschreiten der €30m-Umsatzschwelle: Zusatznutzen nur in einer Indikation
Der Wirkstoff Axicabtagen-Ciloleucel [Handelsname: Yescarta®; Hersteller: Gilead Sciences] ist in mehreren onkologischen Anwendungsgebieten ursprünglich als Orphan Drug zugelassen und vom G-BA bewertet worden. Nach Überschreiten der Umsatzschwelle von 30 Millionen Euro hat der G-BA diese CAR-T-Zell-Therapie nun in insgesamt drei regulären Nutzenbewertungsverfahren erneut auf ihren Zusatznutzen geprüft:
1.) Behandlung Erwachsener mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom nach zwei oder mehr systemischen Therapien.
In dieser Indikation sieht der G-BA einen Zusatznutzen als nicht belegt an. Es hatten lediglich Daten einer einarmigen Phase 1+2-Studie, retrospektive Studien sowie eine Metaanalyse von Registerdaten vorgelegen, die allesamt keinen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) ermöglichten. Da der G-BA im laufenden Verfahren die zVT geändert hatte, befristete er den Beschluss zum 1. Juli 2024, um dem Hersteller bei Vorhandensein weiterer relevanter Daten eine Neubewertung zu ermöglichen.
2.) Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom nach drei oder mehr systemischen Therapien.
In diesem Therapiegebiet sieht der G-BA aufgrund nicht geeigneter Daten einen Zusatznutzen als nicht belegt an. Der Hersteller hatte lediglich Vergleichsdaten einzelner Studienarme von verschiedenen Studien mit patientenindividuellen Daten miteinander verglichen. Unter anderem aufgrund der fehlenden Strukturgleichheit der Studien war dieses Vorgehen aus Sicht des G-BA nicht für den Beleg eines Zusatznutzens gegenüber der zVT geeignet.
3.) Behandlung von Erwachsenen mit diffus großzelligem B-Zell-Lymphom und hochmalignem B-Zell-Lymphom, das innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie rezidiviert oder gegenüber dieser refraktär ist.
Für Patienten, die für eine Hochdosischemotherapie infrage kommen, sieht der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Dieser basiert vor allem auf positiven Effekten in den Endpunkten Gesamtüberleben sowie dem ereignisfreien Überleben. Die Anerkennung dieses Zusatznutzens war strittig und erfolgte mit 7 zu 6 Stimmen gegen die Position den GKV-Spitzenverbandes. Hauptstreitpunkt war die Frage, welches Verzerrungspotenzial die Daten aus der randomisierten kontrollierten Vergleichsstudie aufweisen. Der Beschluss wurde jedoch zum 1. Juli 2024 befristet. Während des Verfahrens habe der G-BA „geradezu gebettelt“ (Prof. Hecken), um vom Hersteller zusätzliche Daten zu bestimmten offenen Fragen zu bekommen. Professor Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA, sieht im Verhalten des Herstellers „gigantische Optimierungspotenziale“ und schloss sich der vom GKV-Spitzenverband vorgetragenen Kritik „ausdrücklich an“.
Für die zweite Patientengruppe, die für eine Hochdosischemotherapie nicht in Frage kommt, sieht der G-BA einen Zusatznutzen aufgrund nicht vorhandener Daten als nicht belegt an.
Beschluss / Tragende Gründe lagen zu Redaktionsschluss noch nicht vor
Nivolumab zur Melanom-Behandlung bei Jugendlichen: Zusatznutzen nicht belegt
Der Wirkstoff Nivolumab [Handelsname: Opdivo®, Hersteller: Bristol-Myers Squibb] ist in zwei neuen Anwendungsgebieten zugelassen:
1.) Als Monotherapie oder in Kombination mit Ipilimumab bei Jugendlichen ab 12 Jahren für die Behandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierten) Melanoms.
2.) Als Monotherapie bei Jugendlichen ab 12 Jahren zur adjuvanten Behandlung des Melanoms mit Lymphknotenbeteiligung oder Metastasierung nach vollständiger Resektion.
In beiden Bewertungsverfahren sieht der G-BA einen Zusatznutzen als nicht belegt an. Es wurden keine geeigneten Daten vorgelegt. Einen Evidenztransfer von Studiendaten Erwachsener hatte der G-BA zwar geprüft, wurde aber selbst vom Hersteller als nicht umsetzbar angesehen.
Beschluss / Tragende Gründe (Kombination mit Ipilimumab)
Beschluss / Tragende Gründe (Monotherapie)
Selumetinib bei Neurofibromatose: nicht quantifizierbarer Zusatznutzen
Der Wirkstoff Selumetinib [Handelsname: Koselugo®, Hersteller: Alexion Pharma Deutschland] ist als Orphan Drug zugelassen zur Monotherapie bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen zur Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ 1. Es handelt sich um eine Neubewertung nach Fristablauf. Am Ergebnis der Nutzenbewertung ändert die Neubewertung nichts. Erneut sieht der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. In den Studiendaten hatte sich eine deutliche Reduktion des Tumorvolumens gezeigt. Gleichzeitig zeigten sich aber auch teils schwere Nebenwirkungen und eine verhältnismäßig hohe Therapieabbruchrate aufgrund von unerwünschten Ereignissen. In der Gesamtschau konnte der G-BA jedoch keine quantitative Ableitung zu einem Zusatznutzen treffen, da in der zugrundeliegenden einarmigen Studie keine Kontrollgruppe vorhanden war.
Riociguat bei pulmonaler arterieller Hypertonie bei Kindern und Jugendlichen: Zusatznutzen nicht belegt
Der Wirkstoff Riociguat [Handelsname: Adempas®, Hersteller: MSD SHARP & DOHME] ist in einem neuen Anwendungsgebiet in Kombination mit Endothelin-Rezeptorantagonisten zugelassen für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von unter 18 Jahren und einem Körpergewicht von ≥ 50 kg mit Pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) der WHO-Funktionsklassen II bis III. Für die Nutzenbewertung hatte der Hersteller lediglich Daten einer einarmigen Studie vorgelegt. Aufgrund der fehlenden Vergleiche hatte der G-BA diese Studie für die Bewertung nicht herangezogen. Im Ergebnis sieht der G-BA damit einen Zusatznutzen als nicht belegt an.
Bimekizumab bei entzündlichen Autoimmunerkrankungen: Dreimal Zusatznutzen nicht belegt
Der Wirkstoff Bimekizumab [Handelsname: Bimzelx®, Hersteller: UCB Pharma] ist in mehreren neuen Anwendungsgebieten zugelassen, die heute vom G-BA bewertet wurden:
1.) Allein oder in Kombination mit Methotrexat zur Behandlung Erwachsener mit aktiver Psoriasis-Arthritis (PsA), die auf ein oder mehrere krankheitsmodifizierende Antirheumatika unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben.
2.) Behandlung Erwachsener mit aktiver ankylosierender Spondylitis (AS), die auf eine konventionelle Therapie unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben.
3.) Behandlung Erwachsener mit aktiver nichtröntgenologischer axialer Spondyloarthritis (axSpon) mit objektiven Anzeichen einer Entzündung, nachgewiesen durch erhöhtes C-reaktives Protein und/oder Magnetresonanztomographie, die auf nicht-steroidale Antirheumatika (NSARs oder non-steroidal anti-inflammatory drugs, NSAIDs) unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben.
In allen drei bewerteten Anwendungsgebieten sieht der G-BA einen Zusatznutzen als nicht belegt an. In den meisten Fällen lagen keine geeigneten Daten gegenüber den zweckmäßigen Vergleichstherapien, sondern lediglich Vergleiche gegenüber Placebo vor. Lediglich im Anwendungsgebiet PsA lagen Vergleichsdaten gegenüber der zVT Adalimumab vor für Patientengruppe A (Patienten mit aktiver Psoriasis-Arthritis, die auf eine vorangegangene krankheitsmodifizierende antirheumatische (DMARD-) Therapie unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben). In den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität und gesundheitsbezogene Lebensqualität zeigte sich weder ein Vor- noch ein Nachteil für Bimekizumab gegenüber Adalimumab. In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigte sich kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen, im Detail zeigte sich ein Nachteil im Endpunkt Pilzinfektionen für Bimekizumab gegenüber Adalimumab. Im Gesamtbild gilt auch hier ein Zusatznutzen als nicht belegt.
Beschluss / Tragende Gründe (PsA)
Beschluss / Tragende Gründe (AS)
Beschluss / Tragende Gründe (axSpon)
Neue Festbetragsgruppen für Deferasirox sowie Lacosamid
Für die beiden Wirkstoffe Deferasirox sowie Lacosamid hat der G-BA jeweils eine neue Festbetragsgruppe der Stufe 1 (Arzneimittel mit denselben Wirkstoffen) gebildet. Die Festbetragsgruppe umfasst Arzneimittel mit oralen Darreichungsformen, konkret Filmtabletten. Deferasirox wird zur Behandlung einer chronischen Eisenüberladung angewendet, wie sie nach häufigen Transfusionen auftreten kann. Lacosamid ist ein antiepileptischer Wirkstoff, der zur Behandlung von fokalen Epilepsie-Anfällen eingesetzt wird.
Beschluss / Tragende Gründe (Deferasirox)
Beschluss / Tragende Gründe (Lacosamid)
ATMP – Qualitätsregeln für Gentherapeutika zur Behandlung der Hämophilie
Die Anwendung von Gentherapeutika zur Behandlung der erblichen Blutgerinnungsstörung Hämophilie A und B ist künftig an Qualitätsvorgaben geknüpft. Bislang sind zwei Wirkstoffe dieser Art in Deutschland zugelassen: Valoctocogen Roxaparvovec zur Behandlung der Hämophilie A und Etranacogen Dezaparvovec zur Behandlung der Hämophilie B. Es handelt sich um sogenannte ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products); neuartige Arzneimittel, im vorliegenden Fall um vektorbasierte Gentherapeutika. Per Einmalinfusion wird in beiden Fällen ein funktionelles Gen in die DNA der Patientin oder des Patienten eingeschleust.
Mit dem Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) gelten für Gentherapeutika zur Behandlung der Hämophilie künftig eine Reihe von Anwendungsvoraussetzungen. Die Details zum Beschluss finden Sie in den Fachnews des G-BA.
Neue Anlage IV der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (Gentherapeutika bei Hämophilie)
Covid
G-BA beschließt Richtlinie über eine berufsgruppenübergreifende, koordinierte und strukturierte Versorgung von Long-COVID
Patientinnen und Patienten mit Verdacht auf Long-COVID oder eine Erkrankung, die eine ähnliche Ursache oder Krankheitsausprägung aufweist, sollen schneller und bedarfsgerechter behandelt werden. Mit diesem Ziel hat der G-BA heute in einer neuen Richtlinie Anforderungen an die Versorgung der Patientinnen und Patienten definiert und sogenannte Versorgungspfade beschrieben. Versorgungspfade können bei den noch ungenügend erforschten Krankheitsbildern weitgehend sicherstellen, dass ein Erkrankungsverdacht sorgfältig und strukturiert abgeklärt wird. Zudem tragen sie dazu bei, dass nach der Diagnose die vorhandenen Möglichkeiten ausgeschöpft werden, um die Symptome zu lindern und den Krankheitsverlauf positiv zu beeinflussen. Vorgesehen ist eine ärztliche Ansprechperson, in der Regel wird das eine Hausärztin oder ein Hausarzt sein. Sie übernimmt die notwendige spezifische Koordination bei Diagnostik und Therapie. So werden die bestehenden ambulanten Strukturen und Angebote je nach Schweregrad und Komplexität der Erkrankung bedarfsgerecht genutzt und die richtigen Gesundheitsberufe eingebunden.
Ausführliche Informationen zum Beschluss finden Sie in der Pressemitteilung des G-BA.
Ambulante spezialfachärztliche Versorgung
ASV künftig auch bei Epilepsie und Augentumoren Kassenleistung
Der G-BA hat die Anforderungen an eine ambulante spezialfachärztliche Versorgung (ASV) für zwei weitere komplexe, schwer therapierbare Erkrankungen konkretisiert. Damit ist die spezielle Versorgungsform der ASV künftig auch bei zerebralen Anfallsleiden (Epilepsie) sowie Tumoren des Auges möglich. Definiert wurden unter anderem die fachärztlichen Disziplinen, die in einem ASV-Team vorhanden sein müssen, sowie die diagnostischen und therapeutischen Leistungen, die Patientinnen und Patienten in Anspruch nehmen können. Nach Inkrafttreten der Beschlüsse können sich ASV-Teams bilden und den erweiterten Landesausschüssen ihre Teilnahme an der ASV anzeigen. Zudem legte der G-BA die beiden Erkrankungen fest, für die er im kommenden Jahr ein ASV-Angebot erarbeiten wird: allogene Stammzelltransplantation sowie Tumoren des lymphatischen, blutbildenden Gewebes und schwere Erkrankungen der Blutbildung.
Ausführliche Informationen zum Beschluss finden Sie in der Pressemitteilung des G-BA.
Qualitätssicherung
Keine Mindestmengen bei TAVI / Neues Beratungsverfahren für Mindestmengen bei Major-Leberresektionen
Der G-BA hat heute das Beratungsverfahren zur Bestimmung von Mindestmengen für die Durchführung von kathetergestützten Aortenklappenimplantationen (TAVI) ohne eine Festlegung einer neuen Mindestmengenregelung beendet. Zwar zeigte sich im Beratungsverfahren eine gewisse Korrelation zwischen Menge und Qualität. Allerdings war diese nicht so belastbar, als dass diese eine rechtssichere Mindestmengen-Regel ermöglicht hätte. In der Praxis hätte die diskutierte Mindestmenge von 150 Eingriffen pro Jahr und Standort ohnehin nur geringer Versorgungsrelevanz gehabt. Es gibt bei diesem Eingriff bereits eine hohe Konzentration auf spezialisierte Standorte, sodass lediglich gut drei Prozent der Leistungsfälle von einer Mindestmengenregelung betroffen gewesen wären.
In einem weiteren Beschluss hat der G-BA ein neues Beratungsverfahren zur Prüfung einer Mindestmengenregelung für Major-Lebersektionen eröffnet.
Operation von Aortenaneurysmen: Versicherte können künftig unabhängige ärztliche Zweitmeinung einholen
Wird bei einer Patientin oder einem Patienten ein Aortenaneurysma (Ausbuchtung der Schlagader) diagnostiziert, sind verschiedene Vorgehensweisen denkbar. Denn nur in seltenen Fällen ist das Risiko hoch, dass das Aneurysma reißt und es zu einer lebensbedrohlichen Situation kommt. Gesetzlich Versicherte können sich künftig eine unabhängige zweite ärztliche Meinung einholen, wenn ihnen eine Operation des Aortenaneurysmas empfohlen wird. Der G-BA hat heute dafür die Voraussetzungen beschlossen. Die als sogenannte Zweitmeiner tätigen Ärztinnen und Ärzte prüfen, ob der Eingriff auch aus ihrer Sicht medizinisch wirklich notwendig ist, und beraten die Versicherten zu möglichen Behandlungsalternativen. Voraussichtlich ab dem 1. Juli 2024 können ambulant oder stationär tätige Ärztinnen und Ärzte bei den Kassenärztlichen Vereinigungen eine Genehmigung beantragen, um Zweitmeinungen zu Eingriffen an Aortenaneurysmen abgeben und mit den gesetzlichen Krankenkassen abrechnen zu dürfen.
Ausführliche Informationen zum Beschluss finden Sie in der Pressemitteilung des G-BA.
Methodenbewertung
Früherkennung von Lungenkrebs bei Rauchern – G-BA nimmt Beratung auf
Der G-BA hat heute seine Beratungen zur Früherkennung von Lungenkrebs bei Raucherinnen und Rauchern mittels Niedrigdosis-Computertomographie eingeleitet. In Kürze wird die strahlenschutzrechtlich erforderliche Rechtsverordnung des Bundesministeriums für Umwelt, Naturschutz, nukleare Sicherheit und Verbraucherschutz (BMUV) erwartet. Nach Inkrafttreten der Verordnung hat der G-BA eine Frist von 18 Monaten, um über die Einführung der Leistung zu entscheiden.
Ausführliche Informationen zum Beschluss finden Sie in der Pressemitteilung des G-BA.
Fischhauttransplantation & Azidoseausgleich: keine Bewertungsverfahren nach §137h
Der G-BA hat zwei Methoden dahingehend geprüft, ob die Voraussetzungen für eine Bewertung einer neuen Untersuchungs- oder Behandlungsmethode mit Medizinprodukten hoher Risikoklasse gemäß § 137h Absatz 1 Satz 1 SGB V vorliegt:
1.) Fischhauttransplantation zum temporären Hautersatz bei höhergradigen Verbrennungen
2.) Azidoseausgleich mittels Albumin-Dialyse und gezielter pH-Regulierung bei intensivmedizinisch zu behandelnden Patientinnen und Patienten mit Azidose.
In beiden Fällen kommt der G-BA zu dem Ergebnis, dass die jeweilige neue Methode nicht maßgeblich auf einem Medizinprodukt einer hohen Risikoklasse fußt. Ein Bewertungsverfahren gemäß §137h SGB V entfällt damit.
Beschluss / Tragende Gründe (Fischhaut)
Beschluss / Tragende Gründe (Azidoseausgleich)
Psychotherapie und psychiatrische Versorgung
Beratungsverfahren zu EMDR bei posttraumatischen Belastungsstörungen
Der G-BA hat ein Beratungsverfahren gestartet, an dessen Ende die Aufnahme einer neuen Therapieform in die Psychotherapie-Richtlinie stehen könnte. Beraten wird nun über die Anwendung der Eye-Movement-Desensitization and Reprocessing (EMDR) bei Erwachsenen mit posttraumatischen Belastungsstörungen als Behandlungsmethode im Rahmen eines umfassenden Behandlungskonzeptes der Systemischen Therapie.
Ihre Ansprechpartner Hubert Kümper, Nina Jungcurt und Sascha Müller.