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Arzneimittel
Orphan Drug Fenfluramin bei Lennox-Gastaut-Syndrom: Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Der Wirkstoff Fenfluramin [Handelsname: Fintepla®; Hersteller: Zogenix] ist in einem neuen Anwendungsgebiet zugelassen zur Behandlung von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom als Zusatztherapie zu anderen Antiepileptika bei Patienten ab einem Alter von zwei Jahren. Der Wirkstoff hat Orphan-Drug-Status.
Die Nutzenbewertung erfolgt auf Basis einer randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie mit einer Beobachtungsdauer von 16 Wochen. Darin zeigten sich in der Endpunktkategorie Morbidität im Endpunkt motorische Anfälle sowohl signifikante Vorteile in der Anfallshäufigkeit und beim Anteil der Personen mit häufigen Anfällen gegenüber Placebo. Eine weitere signifikante Verbesserung gegenüber Placebo zeigte sich im Endpunkt klinischer Gesamteindruck. In den Kategorien gesundheitsbezogene Lebensqualität sowie Nebenwirkungen zeigten sich weder Vor- noch Nachteile. In der Gesamtschau sieht der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen. Unsicherheiten in der Aussageverlässlichkeit sieht der G-BA aufgrund der kurzen Studiendauer und der damit verbundenen Unsicherheit zur Nachhaltigkeit der Effekte sowie zu Langzeiteffekten hinsichtlich des Risikos für kardiovaskuläre Nebenwirkungen.
Sotorasib bei Lungenkrebs in Neubewertung nach Fristablauf: nicht quantifizierbarer Zusatznutzen für eine Patientengruppe
Der Wirkstoff Sotorasib [Handelsname: Lumykras®; Hersteller: Amgen] ist zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC, non-small cell lung cancer) mit KRAS G12C-Mutation, bei denen nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie eine Progression festgestellt wurde. Es handelt sich um eine Neubewertung nach Fristablauf für zwei der drei Patientengruppen. In der initialen Bewertung hat der G-BA mit Beschluss vom 4. August 2022 keinen Zusatznutzen festgestellt, da keine geeigneten Daten vorlagen. Ursprünglich hatte der G-BA eine Befristung zum 1. Juli 2023 vorgesehen, um weitere Daten aus noch laufenden Studien einzubeziehen. Die Befristung wurde auf den 1. Februar 2023 verkürzt, da die Studiendaten früher vorlagen als erwartet.
In der nun erfolgten Neubewertung sieht der G-BA für eine Untergruppe der Patientengruppe C einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen: Patienten nach Erstlinientherapie mit einem PD-1/PD-L1-Antikörper in Kombination mit einer platinhaltigen Chemotherapie oder nach sequenzieller Therapie mit einem PD-1/PD-L1-Antikörper und einer platinhaltigen Chemotherapie, für die Docetaxel die patientenindividuell geeignete Therapie darstellt.
Diese Unterteilung der Patientengruppe erachtet der G-BA als sachgerecht, da in den vorgelegten Daten ausschließlich Aussagen zum Zusatznutzen von Sotorasib für denjenigen Patienten enthalten waren, für die Docetaxel die jeweils patientenindividuell am besten geeignete Therapie darstellt. Für diese Gruppe zeigte sich in den vorliegenden Daten kein Unterschied in der Mortalität. Im Bereich der Morbidität zeigte sich im Gesamtbild ein Vorteil auf Basis von Verbesserungen der Symptomatik und des Gesundheitszustandes. Da es jedoch eine deutliche Differenz von >15% in der Rückläuferquote der für die Datenerhebung genutzten Fragebögen gegeben hatte, sah sich der G-BA nicht in der Lage, das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren. Zur Lebensqualität lagen keine Daten vor. Bei den Nebenwirkungen zeigten sich weder Vor- noch Nachteile. Im Ergebnis sieht der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für diese Patientenuntergruppe.
Für die übrigen Patientengruppen lagen keine relevanten Daten vor. Hier gilt der Zusatznutzen als nicht belegt.
Ihre Ansprechpartner Hubert Kümper, Nina Jungcurt und Sascha Müller.