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Arzneimittel
Loncastuximab tesirin bei B-Zell-Lymphom: Zusatznutzen nicht belegt
Der Wirkstoff Loncastuximab tesirin [Handelsname: Zynlonta®; Hersteller: Swedish Orphan Biovitrum] ist zugelassen als Monotherapie bei Erwachsenen zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms und des hochmalignen B-Zell-Lymphoms nach zwei oder mehr systemischen Behandlungslinien. Der Hersteller hatte lediglich Daten einer einarmigen Studie vorgelegt. Damit war ein Vergleich gegenüber den verschiedenen zweckmäßigen Vergleichstherapien nicht möglich. Der Zusatznutzen gilt folglich als nicht belegt.
Setmelanotid bei Adipositas und zur Hungerkontrolle bei Bardet-Biedl-Syndrom: nicht quantifizierbarer Zusatznutzen
Der Wirkstoff Setmelanotid [Handelsname: Imcivree®; Hersteller: Rhythm Pharmaceuticals] ist in einem neuen Anwendungsgebiet zugelassen zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren. Der Wirkstoff hat den Status Orphan Drug. Für die Nutzenbewertung zog der G-BA Studienergebnisse einer randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie heran. Darin zeigten sich statistisch signifikante positive Effekte in den Endpunkten Reduktion des Körpergewichts, BMI sowie BMI Z-Score für Setmelanotid. Die klinische Relevanz der Gewichtsreduktion um wenige Kilogramm stellte der G-BA allerdings in Frage, da das Gesamtgewicht noch immer sehr hoch und damit weit entfernt von einer Symptomlinderung war. Entscheidend für die Bewertung war, dass der G-BA lediglich die Daten der randomisiert-kontrollierten Studienphase für die Bewertung herangezogen hat. Diese endete nach Woche 14 – aus Sicht des G-BA zu kurz für eine fundierte Nutzenbewertung in diesem Therapiegebiet. Nach Woche 14 wurden alle Patienten aus dem Placebo-Arm mit Setmelanotid weiterbehandelt. Die Ergebnisse dieses einarmigen Studienabschnitts zu Woche 52 zog der G-BA allerdings aufgrund von Unsicherheiten bei Design und Auswertungsmethodik nicht für die Bewertung heran. In der Gesamtschau sieht der G-BA daher einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datenlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Tixagevimab/Cilgavimab als Präexpositionsprophylaxe bei COVID-19: Zusatznutzen nicht belegt
Die Wirkstoffkombination Tixagevimab/Cilgavimab {Handelsname: Evusheld®; Hersteller: AstraZeneca] ist zugelassen zur Präexpositionsprophylaxe einer Coronavirus-19-Erkrankung (COVID-19) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit mindestens 40 kg Körpergewicht. In der Nutzenbewertung beschränkte sich der G-BA auf die Patientengruppe, für die ein GKV-Leistungsanspruch für diese Präexpositionsprophylaxe besteht. Es handelt sich im Wesentlichen um Personen, die keine anderen Präventionsmaßnahmen nutzen können, weil sie Impfungen nicht vertragen bzw. durch Impfungen keinen ausreichenden Immunschutz aufbauen können. Die vorgelegten Studiendaten der betrachteten Teilpopulation der genannten Patienten war nach Ansicht des G-BA jedoch nicht für eine Nutzenbewertung geeignet, da die Angaben zur den Studienteilnehmern nicht ausreichend waren, um deren Reaktion auf Impfungen zu bewerten und damit die entsprechende Auswahl zu begründen. Vor diesem Hintergrund erfolgte keine Bewertung in der eigentlichen Sache. Der Zusatznutzen gilt demnach als nicht belegt.
Luspatercept bei ß-Thalassämie: Kein Zusatznutzen nach Neubewertung aufgrund Überschreitung der Umsatzschwelle
Der Wirkstoff Luspatercept [Handelsname: Reblozyl®; Hersteller: Bristol-Myers Squibb] ist als Orphan Drug zugelassen zur Behandlung von Beta-Thalassämie, die mit transfusionsabhängiger Anämie verbunden ist. Es handelt sich um eine erneute Nutzenbewertung im regulären Verfahren nach Überschreiten der 30-Millionen-Euro-Umsatzschwelle.
Die Nutzenbewertung erfolgte auf Basis von vergleichenden Studiendaten von Luspatercept plus Best Supportive Care gegenüber Placebo plus Best Supportive Care. Im Endpunkt Mortalität zeigten sich keine Unterschiede. Im Bereich der Krankheitslast, Morbidität, zeigte sich ein nachteiliger Effekt von Luspatercept im Endpunkt Hospitalisierung. Im Endpunkt Transfusionsfreiheit nach 24 Wochen zeigten sich keine Unterschiede. Ebenfalls keine Unterschiede faden sich in der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität. Bei Nebenwirklungen wurden Nachteile im Endpunkt schwere unerwünschte Ereignisse, insbesondere bei Knochenschmerzen, gefunden. In der Gesamtschau sieht die G-BA einen Zusatznutzen als nicht belegt an. Allerdings sieht der G-BA in diesem Arzneimittel dennoch eine relevante Therapieoption für einzelne Patienten.
Luspatercept bei Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen: Kein Zusatznutzen nach Neubewertung aufgrund Überschreitung der Umsatzschwelle
Der Wirkstoff Luspatercept [Handelsname: Reblozyl®; Hersteller: Bristol-Myers Squibb] ist als Orphan Drug zugelassen zur Behandlung transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen mit Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind. Es handelt sich um eine erneute Nutzenbewertung im regulären Verfahren nach Überschreiten der 30-Millionen-Euro-Umsatzschwelle.
Auch in diesem Anwendungsgebiet sieht der G-BA auf Basis der vorgelegten Evidenz keinen Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie. Im Endpunkt Mortalität fanden sich keine Vor- oder Nachteile. In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich ein Vorteil im Endpunkt Schlaflosigkeit, allerdings auch ein Nachteil im Endpunkt Fatigue. Im Endpunkt Transfusionsvermeidung nach Woche 24 zeigte sich zwar ein signifikanter Vorteil, allerdings strahlte dieser positive Effekt nicht auf andere Endpunkte aus, die prinzipiell damit in Verbindung stehen sollte – insbesondere im Bereich Lebensqualität. Ein weiterer nachteiliger Effekt ergab sich im Endpunkt körperliche Aktivität, der aber als zu gering eingestuft wurde, um daraus eine Abwertung des Nutzens abzuleiten. Bei Nebenwirkungen zeigten sich weder Vor- noch Nachteile. In der Gesamtbewertung der Vor- und Nachteile sieht der G-BA einen Zusatznutzen insgesamt als nicht belegt an, erkennt jedoch auch hier in den Tragenden Gründen an, dass Luspatercept für einige Patienten eine relevante Therapieoption darstellen kann.
RSV-Prophylaxe: Verordnungsmöglichkeiten der neuen Antikörper konkretisiert
Nachdem der RSV-Antikörper Nirsevimab seit kurzem auf dem Markt verfügbar ist, hat der G-BA seinen bisherigen Therapiehinweis zum RSV-Antikörper Palivizumab neu gefasst. Damit stellt der G-BA klar, für welche Kinder mit einem hohen Risiko für schwere Krankheitsverläufe die Verordnung von RSV-Antikörpern von den gesetzlichen Krankenkassen übernommen wird. Ein hohes Risiko für einen schweren Krankheitsverlauf durch RSV besteht beispielsweise bei Frühgeborenen sowie bei Säuglingen, die bestimmte Arten von Herzfehlern oder Trisomie 21 haben.
Das Respiratorische-Synzytial-Virus (RSV) löst oft schwere Atemwegsinfektionen aus. Bei Kindern kann die Gabe von RSV-Antikörpern vor einer Infektion das Risiko eines schweren Krankheitsverlaufs reduzieren.
Ausführliche Information zu den neugefassten Therapiehinweisen finden Sie in der Pressemitteilung des G-BA.
Ihre Ansprechpartner Hubert Kümper, Nina Jungcurt und Sascha Müller.